一個(gè)只要充分治療就能夠與正常健康人無(wú)異的群體，為什么一直在生命質(zhì)量低下、高致殘率和死亡率的困境中掙扎？

　　文/林蔚

　　“在全世界難以計(jì)數(shù)的各種節(jié)日、紀(jì)念日中，‘世界血友病日’恐怕是最‘小眾’的紀(jì)念日了�！痹�4月17日以“人人享有治療”為主題的二十一個(gè)世界血友病日到來(lái)之際，快人快語(yǔ)的吳潤(rùn)暉接受采訪時(shí)的第一句話就抓住了本刊記者的注意力。

　　所謂“小眾”，確實(shí)“小”到了在茫茫人海中可以被忽略的程度。據(jù)統(tǒng)計(jì)，全國(guó)注冊(cè)的血友病患者只有8000人�！暗�是，每個(gè)生命都有尊嚴(yán)，‘小眾’更需要社會(huì)關(guān)注�！眳菨�(rùn)暉說(shuō)。

　　一個(gè)極其痛苦的群體

　　事實(shí)上，這個(gè)群體本不該如此之“小”。長(zhǎng)期致力于血友病研究與治療的吳潤(rùn)暉告訴本刊記者，如果以流行病調(diào)查結(jié)果計(jì)算，血友病的發(fā)病率高達(dá)萬(wàn)分之一，中國(guó)的血友病患者理論上至少應(yīng)該達(dá)到13萬(wàn)。之所以注冊(cè)率如此之低，一方面是因?yàn)樵\斷率低，相當(dāng)多病人因關(guān)節(jié)病變就診，都被當(dāng)作關(guān)節(jié)炎治療；一方面因治療費(fèi)用太高，相當(dāng)多確診的患者不正規(guī)就醫(yī)，無(wú)法被錄入衛(wèi)生部“血友病病例管理信息系統(tǒng)”。

　　這是一個(gè)如果不治療或治療不及時(shí)便異常痛苦的群體。因?yàn)轶w內(nèi)先天性缺乏某種凝血因子，他們從小就不能像正常人一樣活動(dòng)，不能被人碰撞，反復(fù)發(fā)生，并且靠自身機(jī)能難以止住的關(guān)節(jié)、肌肉、皮下、內(nèi)臟等無(wú)所不在的出血，不僅使他們隨時(shí)面臨著肢殘和死亡的威脅，而且出血時(shí)有如婦女生產(chǎn)般的持續(xù)劇痛使他們常陷入生不如死的境地。

　　這又是一個(gè)只要充分治療就能夠與正常健康人無(wú)異的群體。據(jù)有關(guān)資料，目前，在發(fā)達(dá)國(guó)家，血友病患者的平均壽命已經(jīng)等同于正常人群，兒童病人的生活等同甚至由于社會(huì)的關(guān)注而高于正常同齡孩子。以加拿大為例，該國(guó)血友病患者的平均壽命已達(dá)84.16歲，15歲前沒(méi)有致殘病例發(fā)生，成人后跟正常人一樣都能擔(dān)負(fù)起社會(huì)和家庭棟梁之責(zé)(血友病人均為男性)。

　　相比之下，我國(guó)血友病患者顯然痛苦得多。本刊記者了解到，因?yàn)闊o(wú)力支付巨額治療費(fèi)用，我國(guó)絕大多數(shù)血友病患者，特別是農(nóng)村貧困地區(qū)的患者很難得到及時(shí)救治，90%以上會(huì)出現(xiàn)肢體殘疾。兒童期的治療是有效防止肢殘的重要途徑，然而，吳潤(rùn)暉領(lǐng)導(dǎo)的北京兒童醫(yī)院血友病工作組曾作過(guò)的統(tǒng)計(jì)表明，我國(guó)血友病患兒中有近60%在學(xué)齡期前后都會(huì)逐步出現(xiàn)關(guān)節(jié)出血，其中有87%左右的孩子會(huì)肢殘；有13%以上的患兒會(huì)發(fā)生顱內(nèi)出血，其中近16%的孩子會(huì)死亡或放棄治療；而心理發(fā)育更為堪憂，6歲以上患兒中有近48%的孩子認(rèn)知不良，因恐懼出血而產(chǎn)生嚴(yán)重焦慮和抑郁情緒的比例更是高達(dá)95.6%；因?yàn)殡S時(shí)可能的出血威脅，相當(dāng)多的患兒無(wú)法上學(xué)，勉強(qiáng)上學(xué)的孩子，也不能參與集體活動(dòng)和體育鍛煉。

　　血友病患者的兩大困境

　　據(jù)吳潤(rùn)暉介紹，與其他不少發(fā)展中國(guó)家一樣，我國(guó)血友病患者之所以一直在生命質(zhì)量低下、高致殘率和死亡率的困境中掙扎，最主要的原因一是缺“錢(qián)”，二是少“藥”。

　　全世界醫(yī)療界目前對(duì)血友病采取的都是替代療法，即給患者輸入其自身短缺的凝血因子，從而使病人從疾病狀態(tài)轉(zhuǎn)變?yōu)檎�常狀態(tài)。

　　可以說(shuō)，治療方法并不復(fù)雜，但是，其費(fèi)用之高卻足以讓絕大多數(shù)人望而生畏。吳潤(rùn)暉給本刊記者算了一筆賬：如果僅僅保證生命，所需因子為500～800單位/公斤體重/年；想要生活自理，則需要1000～1200單位/公斤體重/年；若希望獲得與正常人差不多的身心狀態(tài)，那起碼需要3000單位/公斤體重/年。而從血漿中提取的“血源因子”每單位的價(jià)格為2元，以一個(gè)體重30公斤的10歲孩子為例，每年其生命保證需要4.8萬(wàn)元，基本生活質(zhì)量保證需要9.6萬(wàn)元，正常身心健康需要28.8萬(wàn)元。而如果使用非血漿提取的“重組因子”，所需費(fèi)用更是高達(dá)上述數(shù)字的4倍。

　　因此，即便在發(fā)達(dá)國(guó)家，如果沒(méi)有政府“買(mǎi)單”，血友病患者的命運(yùn)也同樣會(huì)是非殘即死，或先殘后死。吳潤(rùn)暉說(shuō)，她感到欣慰的是，近兩年來(lái)，國(guó)內(nèi)已有北京、上海、天津、廣東、江蘇、浙江、貴州、云南等不少地方先后將血友病納入了醫(yī)保報(bào)銷范圍，北京年報(bào)銷額度已達(dá)27萬(wàn)元，上海則通過(guò)多途徑達(dá)到了全報(bào)。

　　這樣的舉措，其顯著效果迅速?gòu)拈T(mén)診反映出來(lái)。吳潤(rùn)暉說(shuō)，以她供職的北京兒童醫(yī)院的情況看，現(xiàn)在，至少北京籍的患兒，已很少有過(guò)去那種因急性關(guān)節(jié)出血抱著腿來(lái)尋求急救的了。

　　但是，全國(guó)還有相當(dāng)多地方的醫(yī)保至今仍將血友病拒之門(mén)外，治不起被家長(zhǎng)放棄的患兒還不在少數(shù)。曾有一個(gè)內(nèi)蒙古患兒，當(dāng)屠宰工的父親決定放棄，患兒同樣年幼的哥哥給吳潤(rùn)暉打電話，求吳阿姨救救弟弟。吳潤(rùn)暉說(shuō)，如果不是將他納入一個(gè)兒童血友病預(yù)防治療研究項(xiàng)目，獲得贈(zèng)藥，這個(gè)孩子現(xiàn)在可能已經(jīng)不在了。

　　在治不起的同時(shí)，因?yàn)閲?guó)內(nèi)不能生產(chǎn)“重組因子”，能生產(chǎn)“血源性因子”的企業(yè)也僅有三家，對(duì)血友病患者意味著生命的“因子”常常一藥難求。吳潤(rùn)暉說(shuō)，缺VIII因子的血友病A患者在沒(méi)有人血源因子的情況下，還可選擇重組VIII因子，但那些缺少凝血酶的血友病B患者處境就更加困難。由于因子短缺，一度甚至導(dǎo)致本來(lái)就承受著沉重經(jīng)濟(jì)壓力的患者不得不到“黑市”去買(mǎi)高價(jià)因子。近一年時(shí)間，藥荒雖略有緩解，但并未根本好轉(zhuǎn)，對(duì)未來(lái)，不光患者，還有醫(yī)生都仍然心有余悸。

　　政府應(yīng)為“血友”撐起生命

　　在社會(huì)福利短期內(nèi)難以達(dá)到發(fā)達(dá)國(guó)家水平的現(xiàn)階段，為了讓中國(guó)的血友病患者盡可能不殘，盡可能有較好的生活質(zhì)量，中國(guó)醫(yī)療界一直在探索適應(yīng)中國(guó)經(jīng)濟(jì)發(fā)展階段的血友病治療方法。

　　吳潤(rùn)暉告訴本刊記者，目前，國(guó)際上血友病治療的理念已從出血后應(yīng)急式按需治療轉(zhuǎn)向了出血之前的預(yù)防治療。因?yàn)槌鲅�后的按需治療，即便是不�?jì)成本地缺多少因子就充分地補(bǔ)充多少因子，也不能阻止患者關(guān)節(jié)病變(致殘)。上世紀(jì)50年代，像吃飯一樣每周定時(shí)定量輸入凝血因子，以保證患者體內(nèi)因子濃度始終保持在中度水平，從而杜絕出血的預(yù)防治療開(kāi)始進(jìn)入臨床。正是因?yàn)閹资�年前的治療模式的改變，才使得今天歐美的血友病人都能保有完美的關(guān)節(jié)，能擁有與正常人一樣的人生。

　　全盤(pán)引進(jìn)歐美國(guó)家的做法顯然是不現(xiàn)實(shí)的。中國(guó)與不少發(fā)展中國(guó)家一樣，都在尋找用盡可能小的劑量達(dá)到使兒童患者到成年維持一定的正�；顒�(dòng)能力和獨(dú)立生活能力的預(yù)防治療的有效方案。吳潤(rùn)暉和同事們的臨床研究表明，采用小劑量預(yù)防治療，在不增加費(fèi)用的情況下，患兒關(guān)節(jié)的出血次數(shù)比之前減少了80%以上。吳潤(rùn)暉說(shuō)，這讓她看到了中國(guó)血友病患者更有尊嚴(yán)的未來(lái)。

　　盡管如此，吳潤(rùn)暉仍表示自己無(wú)法欣慰。因?yàn)楸M管中國(guó)醫(yī)生們嘗試的小劑量預(yù)防治療模式其劑量只有歐美國(guó)家充分預(yù)防治療的1/4，其費(fèi)用仍是絕大多數(shù)中國(guó)患者無(wú)力擔(dān)負(fù)的。

　　“我的最大心愿是醫(yī)改�！边@是不久前在接受一項(xiàng)關(guān)于血友病患兒生活質(zhì)量評(píng)估調(diào)查時(shí)，一名六七歲患兒在調(diào)查表上寫(xiě)下的心愿。其超越年齡的“成熟”讓人心碎。吳潤(rùn)暉說(shuō)，在第21個(gè)世界血友病日到來(lái)之際，希望全社會(huì)更多地了解血友病，關(guān)注血友病，更希望各地各級(jí)政府真正本著以人為本的精神，為血友病患者撐起生命，不僅把血友病納入醫(yī)保，而且要提高報(bào)銷比例和額度。特別是，在國(guó)產(chǎn)血液性因子供不應(yīng)求時(shí)，建議將進(jìn)口重組因子納入報(bào)銷范圍。

　　同時(shí)，吳潤(rùn)暉表示，政府可考慮借鑒麻醉藥品管理辦法將凝血因子作為特殊藥品嚴(yán)加管理，切斷其從生產(chǎn)企業(yè)或醫(yī)藥公司流入“黑市”之路，以保證患者不為斷藥而焦慮。

　　作為兒童血友病專家，吳潤(rùn)暉還特別提出，希望政府在制定有關(guān)政策時(shí)，更多地向血友病兒童傾斜。因?yàn)橹灰獌和�期得到及時(shí)有效的治療，就完全能避免殘疾，過(guò)上正常人的生活�！�